Al BWH di Boston decolla una nuova ricerca sulla LAM
Abbiamo il piacere di informarVi che é decollato un nuovo progetto di ricerca presso il centro di ricerca della d.ssa Henske che abbiamo avuto modo di avere come relatrice alla prima conferenza europea sulla LAM a Udine. Al Centro per la Ricerca LAM e Cura Clinica della LAM presso il Brigham and Women 's Hospital (BWH) é stato assegnato 1 milione di dollari ed in aggiunta, quattro anni di sovvenzione da parte del US Department Office of the Congressionally Directed Medical Research Programs per finanziare un lavoro di ricerca sulla linfangioleiomiomatosi (LAM). Questo lavoro verrà eseguito in collaborazione con il Massachusetts General Hospital ed il National Heart, Lung, and Blood Institute, di Bethesda, MD.
La LAM è una malattia polmonare rara che colpisce quasi esclusivamente le donne. Nella LAM, il tessuto polmonare normale viene progressivamente distrutto. La LAM può verificarsi anche in donne in connessione con un'altra sindrome genetica chiamata sclerosi tuberosa (TSC), che provoca tumori in diverse parti del corpo, come il cervello. la pelle, e i reni.
La LAM di solito colpisce donne sane, non fumatrici, secondo la d.ssa Elisabetta Henske, direttrice del Centro per la Ricerca e la Cura Clinica per la LAM, i sintomi, come la mancanza di respiro, spesso iniziano in donne giovani verso la fine degli anni 20, e possono peggiorare con la gravidanza. La LAM può portare al collasso del polmone, alla dipendenza da ossigenoterapia, alla necessità di un trapianto di polmone, e persino alla morte in giovane età adulta.
Il centro utilizzerà i fondi per condurre uno studio clinico di fase I per determinare la sicurezza di una combinazione di due farmaci per il trattamento di pazienti affette da LAM. I farmaci che saranno testati sono l' idrossiclorochina (hydroxychloroquine) e lo sirolimus. Alle pazienti saranno somministrate dosi differenti di farmaci per scoprire se sono considerati sicuri ed efficaci. Oltre a determinare la sicurezza, i ricercatori valuteranno gli effetti della combinazione dei farmaci studiando la funzione polmonare dei pazienti, la capacità polmonare, sotto sforzo, le dimensioni del tumore al rene e la qualità della vita.
L'idrossiclorochina e lo sirolimus sono usati per il trattamento di diverse condizioni patologiche. Lo Sirolimus è un farmaco immunosoppressivo che viene dato dopo trapianto d'organo, mentre l' idrossiclorochina è usato per trattare l'artrite reumatoide e il lupus.
"Questa sarà la prima volta che questa combinazione di farmaci verrà testata nelle donne con LAM", ha confermato la d.ssa Henske. "Faremo sapere se la combinazione di questi due farmaci è sicura nelle donne affette dalla LAM. Nel nostro lavoro in laboratorio, abbiamo visto che questa combinazione di farmaci è più efficace rispetto ai singoli trattamenti."
La d.ssa Henske ha anche aggiunto: "Questo premio, il Clinical Trial DOD, non sarebbe stato possibile senza il supporto della LAM Foundation e la Fondazione Adler ed al nostro laboratorio di ricerca. Siamo molto entusiasti di avere questa opportunità per fare la differenza nella storia della LAM. E così grati per il sostegno ottenuto".